Remédio para leucodistrofia metacromática é o mais caro
Uma nova terapia genética para tratar uma doença genética muito rara, que ataca o sistema nervoso central de crianças pequenas, será precificada em US$ 4,25 milhões [mais de R$ 21 milhões] nos EUA, tornando-se o medicamento mais caro da história.
O Lenmeldy, da Orchard Therapeutics, se tornou nesta semana o primeiro medicamento aprovado nos EUA para a leucodistrofia metacromática (LDM), um distúrbio genético fatal que afeta em média 40 recém-nascidos por ano nos EUA.
A forma mais grave de LDM faz com que crianças no final da infância percam toda a função motora e enfrentem um estado vegetativo, necessitando de cuidados intensivos 24 horas por dia. É fatal para a maioria dos pacientes cinco anos após o início dos sintomas.
Entre as terapias genéticas aprovadas mais caras estão o tratamento da hemofilia B da uniQure, Hemgenix, a US$ 3,5 milhões [mais de R$ 17 milhões], e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo, que é precificado em US$ 2,8 milhões [mais de R$ 13 milhões].
