Parceria entre indústria e governo amplia atendimento a doenças raras

Fiocruz e Butantan vão atuar em mercado que movimenta R$ 2 bilhões anuais

O Ministério da Saúde e farmacêuticas como Sandoz e Merck vão iniciar a produção completa de medicamentos para doenças raras no Brasil, desde o desenvolvimento do Ingrediente Farmacêutico Ativo (IFA), com o objetivo de abastecer o mercado interno. A pasta estima que os sete medicamentos selecionados em Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDPs), com transferência de tecnologia à Fiocruz e ao Instituto Butantan, movimentem R$ 2 bilhões anualmente no Sistema Único de Saúde (SUS). A lista inclui esclerose múltipla, fibrose cística e atrofia muscular espinhal (AME).

As parcerias foram anunciadas no último dia 29 e fazem parte de um conjunto de investimentos que inclui também desenvolvimento de vacinas de RNA mensageiro. A Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii) receberá outros R$ 60 milhões em investimentos para a criação de centros de excelência em pesquisa científica.

A secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS), Fernanda De Negri, diz que os projetos devem ampliar o acesso dos brasileiros aos medicamentos e reduzir preços de aquisição do governo. “As parcerias têm um prazo de dez anos. Nesse período, esperamos que o medicamento seja entre 5% e 10% mais barato do que pagamos hoje e que, ao longo do tempo, haja um declínio ainda maior”, afirma ao Valor.

Os altos preços dos medicamentos para doenças raras são apontados como um entrave ao tratamento dos pacientes pela rede pública e por operadoras de saúde. A presidente da Roche Farma Brasil, Lorice Scalise, pondera que não tratar essa população adequadamente representa um custo ainda maior à sociedade. O carro-chefe da companhia é o Elevidys, tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), que ultrapassa os R$ 13 milhões.

“É uma população que caminha pelo sistema de forma muito errante, sempre buscando um diagnóstico e sem encontrar. Quando finalmente encontra, há a frustração de não haver nada para fazer em relação a essa doença”, afirma Scalise ao Valor.

A chance de falha é maior porque estudamos as doenças pela primeira vez”

Segundo a executiva, cerca de 25% dos R$ 610 milhões investidos no último ano foram direcionados ao segmento. “As doenças raras têm uma importância estratégica dentro do portfólio de inovação da Roche”, afirma.

O Brasil conta com cerca de 13 milhões de pacientes raros, distribuídos em mais de seis mil diferentes enfermidades. Algumas são bem conhecidas e de maior incidência, como a hemofilia, com 13 mil pacientes em todo o país. A denominação doença rara se aplica para enfermidades que acometem até 65 entre 100 mil pessoas, a maioria delas de origem genética.

Embora medicamentos como o Elevidys tenham ficado famosos pelos preços milionários, o diretor de doenças raras e hematologia da Takeda Brasil, Rodrigo Martins. aponta que doenças raras e altos preços não são sinônimo.

Um exemplo é a hemofilia, doença com os subtipos A, B e C que tem cerca de quatro mil pacientes no Brasil. O atendimento é feito a partir de hemocentros em todas as unidades da federação, geridos pelo Ministério da Saúde, e pela fabricação local pela Takeda da única droga disponível no mercado. “O Brasil hoje tem um padrão invejável no tratamento da hemofilia. O tratamento é muito mais acessível, também em razão da produção nacional”, afirma.

Já a alemã Bayer tem um medicamento direcionado à hemofilia do tipo A, quando ocorre uma deficiência na produção de fatores de coagulação nível oito. A fábrica do fator de hemofilia na Bayer fica localizada nos Estados Unidos. O objetivo do tratamento, de acordo com Adib Jacob, presidente da Bayer para a divisão farmacêutica na América Latina, é atuar de forma profilática e impedir os sangramentos internos e espontâneos decorrentes da hemofilia.

“No Brasil os medicamentos são totalmente financiados pelo Sistema Único de Saúde (SUS), que faz a compra centralizada e, no caso da hemofilia, há também a transferência de tecnologia para produção. Na Colômbia também há uma compra centralizada pelo sistema público, enquanto no México e na Argentina o sistema público é responsável pela maior parte do tratamento”, diz Jacob.

Outro aspecto financeiro atrelado às doenças raras é a dificuldade de diagnóstico e o surgimento precoce dos sintomas, o que leva cerca de 30% dos pacientes a morrerem na primeira infância. “São doenças extremamente limitantes do ponto de vista de autonomia. Geralmente, a pessoa depende de um cuidador, como a mãe, o que impacta a família como um todo. Economicamente, o prejuízo é muito maior. Os cuidadores destes 13 milhões não podem trabalhar porque são dedicados integralmente ao cuidado”, afirma Rodrigo Martins, da Takeda.

Além disso, parte das doenças raras está descrita na literatura médica mas não tem tratamento que interrompa ou retarde a progressão dos sintomas. Um dos obstáculos, segundo Martins, é justamente a baixa incidência de pessoas afetadas, o que dificulta as pesquisas clínicas de segurança e efetividade das drogas. “A população já é rara e o recrutamento dos pacientes para o estudo é difícil e muito custoso. A chance de falha é maior porque estudamos as doenças pela primeira vez”, explica.

Na avaliação do executivo, apesar das particularidades do segmento, o Brasil está bem posicionado no segmento para desenvolver pesquisas relativas às doenças raras.

“O Brasil reúne condições necessárias para ser referência em doenças raras, com o Sistema Único de Saúde (SUS) integrado ao sistema privado. É preciso mais especialistas, melhor diagnóstico e triagem pré-natal, mas o processo já existe”, afirma.

A companhia investiu US$ 4,8 bilhões em pesquisa e desenvolvimento entre abril de 2022 e março de 2023, o equivalente a 16% da receita global. Dos aportes totais, cerca de 70% são direcionados ao desenvolvimento de produtos biológicos, considerados mais complexos.

O portfólio da Takeda conta atualmente com dezoito medicamentos, dos quais cinco são a única opção de tratamento disponível no mercado.

Fonte: Valor Econômico