Uma única aplicação do Hemgenix, da CSL Behring, reduz em 54% o número de eventos de sangramento previsto ao longo de 12 meses, concluiu um importante estudo sobre o medicamento
Por Bloomberg
23/11/2022 15h59 Atualizado
As autoridades reguladoras americanas aprovaram uma terapia genética da CSL Behring para tratar a hemofilia do tipo B, que consiste em uma administração única intravenosa que livra os pacientes da atual necessidade de aplicações regulares, mas custa US$ 3,5 milhões por dose, o medicamento mais caro do mundo.
Uma única aplicação do Hemgenix, da CSL Behring, reduz em 54% o número de eventos de sangramento previsto ao longo de 12 meses, concluiu um importante estudo sobre o medicamento. Também livrou 94% dos pacientes da necessidade da aplicação intravenosa regular do fator IX (que além de cara, também consome muito tempo), usada atualmente para controlar a hemofilia B, que pode até levar à morte.
“Embora o preço seja um pouco maior do que o esperado, realmente acho que tem chance de ser bem-sucedido, porque 1) os remédios existentes também são muito caros e 2) os pacientes com hemofilia vivem constantemente com medo de sangramentos”, disse Brad Loncar, investidor em biotecnologia e executivo-chefe da Loncar Investments. “Um produto de terapia genética será atrativo para alguns.”
As terapias com genes podem trazer melhoras drásticas em uma série de doenças graves, pois permitem solucionar as causas subjacentes. O Zolgensma, da Novartis AG, para bebês com atrofia muscular espinhal tinha um preço de US$ 2,1 milhões quando foi aprovado em 2019, enquanto o Zynteglo, da Bluebird Bio Inc., para a doença sanguínea betatalassemia, foi lançado neste ano a US$ 2,8 milhões.
O preço tem sido um problema para medicamentos inovadores, com os altos custos de produtos como o Aduhelm, droga da Biogen Inc. contra o Alzheimer, nos Estados Unidos, e o Zynteglo na Europa tendo contribuído para que se tornassem fracassos comerciais.
Embora tenham surgido avanços no tratamento da hemofilia, as medidas necessárias para prevenir e tratar o sangramento podem afetar a qualidade de vida dos pacientes, segundo Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica, que faz parte da Agência de Remédios e Alimentos (FDA, na sigla em inglês) dos EUA. O Hemgenix representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para pessoas afetadas pela doença, acrescentou.
O tratamento tradicional da hemofilia injeta as proteínas que estão em falta e que o corpo precisa para formar coágulos e interromper o sangramento – chamadas fatores de coagulação. O Hemgenix funciona proporcionando um gene capaz produzir os fatores de coagulação ausentes no fígado, onde começa a trabalhar para elaborar a proteína fator IX.
A terapia genética será produzida em Lexington, Massachusetts, pela uniQure NV, que vendeu em 2020 os direitos de comercialização do Hemgenix à CSL Behring. Cerca de 16 milhões de pessoas nos EUA e na Europa têm hemofilia B, de acordo com a uniQure. A hemofilia A é o tipo mais comum, afetando um número cerca de cinco vezes maior.1 de 1 A terapia genética será produzida em Lexington, Massachusetts, pela uniQure NV, que vendeu em 2020 os direitos de comercialização do Hemgenix à CSL Behring — Foto: Bloomberg
A terapia genética será produzida em Lexington, Massachusetts, pela uniQure NV, que vendeu em 2020 os direitos de comercialização do Hemgenix à CSL Behring — Foto: Bloomberg
Fonte: Valor Econômico